Вылечить неизлечимое: генетики научились переписывать биологический код человека

Большие перемены произошли там, где раньше и доктора, и сама природа ставили безжалостный диагноз — бесплодие. Процедура ЭКО из чуда превратилась в рутинную практику, подарив детей миллионам. Но ученые пошли дальше простого зачатия «в пробирке» и стали проводить генетическую диагностику эмбрионов, заранее заглядывая в их ДНК и выбирая будущее без наследственных болезней. Это дало счастье многим семьям, в которых до этого умирал один ребенок за другим.

Медики зачастую уже умеют «ремонтировать» поломанную ДНК прямо в живом организме. И смогли вылечить, например, гемофилию — болезнь, от которой страдал последний наследник российского престола цесаревич Алексей. Кровь не сворачивается, и любая царапина может стать смертельной. Но теперь благодаря генной терапии организм способен работать нормально. Веками она считалась приговором. У больных не работает один из элементов свёртывания крови, и любая царапина может стать смертельной. Единственным спасением были регулярные и дорогие инъекции недостающих белков. Но в 2018-м учёные из Лондона представили миру принципиально иной подход — генную терапию. Они создали лекарство с правильными участками ДНК. Ввели 30-летнему Джейку Омеру, и его организм начал сам производить нужный фактор свёртывания крови.

Исправлять ошибки в генном коде позволила и технология CRISPR-Cas9 — молекулярные ножницы. А пересадка костного мозга от доноров с аномалиями иммунитета и вовсе сотворила чудо — уже 7 человек на планете полностью излечены от ВИЧ. Редактируя ДНК свиней, учёные решают и проблему нехватки донорских органов — проведены успешные опыты по пересадке от животных человеку сердца и почек.

Но и цена у генной терапии заоблачная — доходит до нескольких миллиардов рублей. Проблема не только в том, чтобы создать, но и в том, как доставить новую генетическую конструкцию в нужную клетку — в роли «почтальонов» стали использовать обезоруженные вирусы. Но они не всегда «приходили» по точному адресу. И учёные создали инструмент для прицельного исправления ошибок в генетическом коде — CRISPR-Cas9 — молекулярные ножницы. За их открытие дали Нобелевскую премию.

А в 2019-м весь мир следил за сенсацией: британские врачи исцелили уже второго в мире пациента с ВИЧ. Ему пересадили костный мозг от донора с редкой мутацией иммунитета, дававшей устойчивость к вирусу. Метод сложен, но уже есть семеро людей на планете, которых наука смогла избавить от вируса иммунодефицита — а ведь еще недавно этот диагноз считался безнадёжным. Генетические ножницы открыли путь к решению и другой глобальной проблемы — нехватки донорских органов. Ученые редактируют ДНК свиней, чтобы против их тканей не бунтовал иммунитет человека. В 2022-м в США впервые пересадили такое генно-модифицированное свиное сердце мужчине с терминальной стадией сердечной недостаточности. Пациент прожил с новым органом всего 2 месяца, но полученные данные прокладывают путь для будущих побед. Уже проводятся и пересадки почек от генно-модифицированных свиней (такие органы получили 4 человека).

Второй путь — не брать, а создавать. И здесь главные герои — стволовые клетки. Ученые направляют их, заставляя, как кирпичики, выстраиваться в органоиды — миниатюрные, но поразительно сложные копии человеческого мозга, кишечника, печени. В Японии проводят первые операции по пересадке пациентам роговицы глаза, выращенной из их же собственного биоматериала. Так что медицина на пороге того, чтобы массово начать заменять повреждённые ткани.

Рак тоже находится в центре внимания — и учёные создали живое лекарство — CAR-T-терапию. Иммунные клетки пациента, по сути, обучаются борьбе с опухолью в пробирке. Это помогает пока далеко не при всех видах рака, но часть поддается очень хорошо. А ещё нашлась масса людей, которые не хотят ждать многолетней проверки новых препаратов и технологий и применяют их на себе уже сейчас ради продления жизни.

Смотрите выпуски программы «Чудо техники» на NTV.RU