В России появился прототип нового аналога «Золгенсмы» — самого дорогого препарата в мире — для лечения спинальной мышечной атрофии. . По словам исследователей, у отечественного лекарства меньше побочных эффектов, чем у оригинала. К тому же наш медикамент лучше проникает в клетки мозга и снижает нагрузку на другие органы.
Шустрого мальчугана во дворе знают, наверное, все. Перемещается так стремительно, что мама едва за ним поспевает. Но Мария не сердится, ведь каждый шаг Димы — маленькая победа над болезнью.
Мария Кузьмина, мама Димы: «Ему было около трех лет, когда мы стали замечать, что он начал падать на ровном месте, будто ноги не держат его, слабые. По лестнице плохо ходил — самостоятельно не мог ни спуститься, ни подняться».
Два года назад Диме поставили диагноз —
Дмитрий Влодавец, руководитель Федерального центра по
В 2021 году по решению правительства появился фонд «Круг добра», который обеспечивает детей с редкими заболеваниями дорогими лекарствами. Цена на «Спинразу» — зарубежный препарат от СМА — действительно заоблачная. Одна доза стоит больше 5 млн рублей.
Мария Кузьмина, мама Димы: «Неврологи нам сказали, что есть фонд „Круг добра“. Мы подали заявку туда, чтобы нам выделили препараты. Сами мы такую сумму не соберем. Тем более, как нам сказали, лечение нужно пожизненно, но пока до 18 лет. А вводить препарат нужно каждые четыре месяца».
Год назад Дима стал одним из первых, кому назначили российский аналог «Спинразы» — «Лантесенс».
Мария Кузьмина: «Он вроде хорошо переносил „Спинразу“, но после второго укола началась побочка — головные боли, мышечные боли, суставные. Очень сильно болели и голова, и ноги. В апреле мы легли на очередной укол и нам дали отечественный „Лантесенс“. Побочек вообще никаких, что очень радует. Я довольна».
Сейчас Дима не просто уверенно стоит на ногах, но и планирует спортивную карьеру — играть в футбол.
У Алексея Власова — легкая степень СМА, но болезнь начала прогрессировать. Врачи тоже назначили ему российский препарат «Лантесенс», который Алексей получил его по квоте бесплатно.
Алексей Власов: «Было 6 уколов, в мае был последний. Главный эффект в том, что не становится хуже, болезнь не прогрессирует. Я, конечно, ожидаю улучшения, но это уже бонусом. Прошло еще не очень много времени, надеюсь, в дальнейшем будет только лучше и лучше. Спина уже стала покрепче, руки лучше поднимаются».
Улучшения есть и у сестры Алексея. У нее тоже
Алексей Власов: «Она ходит с палочкой, и по ней видно, что препарат действует, ей стало значительно лучше. Она стала бодрее ходить, меньше отдыхать, то есть больше расстояния проходит без отдыха».
Появление российского лекарства упростило жизнь и взрослым пациентам, и маленьким подопечным фонда «Круг добра». «Лантесенс» дешевле «Спинразы» на 25%, а для получения не требуется сложная логистика — не влияют ни нелетная погода, ни санкции.
Александр Ткаченко, председатель правления благотворительного фонда «Круг добра»: «Недавно вышли новые препараты, которые показали свою эффективность. Дети их принимают, врачи наблюдают за их состоянием, подтверждают эффективность лекарственных препаратов. И мы искренне радуемся, что развитие отечественной промышленности обеспечивает фармацевтическую безопасность нашей страны. Сейчас фонд оказал помощь уже более чем 28 тысячам детей»
Медики признаются: порой они сталкиваются с родителями, которые сомневаются в безопасности российского аналога. И тему эту подогревают люди, которые ранее неплохо зарабатывали на благотворительных сборах, а сейчас потеряли источник финансирования. И пока родители пытаются через суд получить зарубежный препарат, дети остаются без терапии.
Дмитрий Влодавец: «Российский аналог — он фактически биоаналог, потому что это полная копия этого препарата. Лечение не должно прерываться. Не просто так придумали схему, когда в начале в течение 2 месяцев вводятся 4 инъекции, потом — одна поддерживающая доза через каждые четыре месяца. Концентрация белка СМН снижается, и если последовательность будет прервана, то, соответственно, будет снижаться количество белка СМН и заболевание может начать снова брать свое».
Сейчас еще одна российская фармкомпания добивается принудительной лицензии на «Рисдиплам» -один из трех препаратов для терапии спинальной мышечной атрофии. В прошлом году государство потратило на его закупку почти 18 млрд рублей.