В «Сириусе» разрабатывают новые методы лечения наследственных заболеваний

Такие болезни, как правило, возникают из-за поломки ДНК человека. И тут два пути: или генное замещение, или генное редактирование.

Александр Карабельский, руководитель научного направления «Генная терапия» научно-технологического университета «Сириус»: «Можно сравнить с шиномонтажом. В случае генозамещения — приехали на шиномонтажку, сняли колесо, заменили на новое. А старое колесо оставили в багажнике. В случае редактирования — это вы лезете в двигатель: починить, поменять или целый блок деталей заменить».

Здоровый ген в организм доставляют с помощью вирусов. Вирус абсолютно безопасен.

Андрей Клюшин, старший научный сотрудник направления «Генная терапия»: «Мы их заражаем, чтобы в них накопился вирус. А потом мы этот вирус очищаем и получаем пробирку с лекарством».

Конечно, в этой работе пока очень много переменных и всяких «если», «но», «а как же нам это сделать». Ответы ищет все мировое научное сообщество. Новые подходы в будущем могут кардинально изменить картину с наследственными заболеваниями.

Анастасия Физикова, ведущий научный сотрудник направления «Медицинская биотехнология»: «Теоретически могут обеспечить нас новыми лекарственными препаратами нового поколения. Точными. И позволит человечеству вылечить, по таким нескромным оценкам, порядка 90% наследственных заболеваний».

«Сириус» является одним из лидеров в изучении замены и редактирования клеток.

Сейчас «Сириус» обладает одним из лучших лабораторных центров страны. А к 2030 году здесь появится своя площадка для производства передовых биотехнологических лекарственных препаратов. Это станет частью новой университетской клиники «Сириуса».