Препарат Hemgenix лечит гемофилию и основан на принципе генной терапии. Чтобы вылечиться, достаточно одной инъекции.
Власти США одобрили производство самого дорогого лекарства в мире — сообщает Bloomberg. Препарат Hemgenix от компании CSL Behring лечит гемофилию и стоит 3,5 миллиона долларов. Правда, доза для полного излечения нужна всего одна. Так что пациент будет избавлен от регулярных инъекций — тоже, кстати, весьма дорогих.
Действие основано на генной терапии. Традиционные препараты вводят в кровь пациента недостающие вещества, помогающие свертыванию крови. Hemgenix вводит в организм ген, который заставляет печень синтезировать факторы свертывания крови.
Большинство самых дорогих препаратов основаны именно на генной терапии, например Zolgensma, которая лечит