В России разработали первый в мире препарат для лечения редкой детской болезни Тея — Сакса, которая считается смертельной.
Лекарство создали ученые из Казанского федерального университета на основе измененных стволовых клеток, которые помогают организму вырабатывать особый фермент — именно он способен остановить развитие болезни. Директор
Во время испытаний препарат показал высокую эффективность и безопасность. Клинические исследования начнутся в ближайшее время.
Болезнь Тея — Сакса (БТС) — это генетическое заболевание, которое вызывает угасание умственных и физических способностей ребенка. Первые признаки болезни проявляются в возрасте шести месяцев. Как правило, к четырем годам ребенок умирает.
Статья
Что такое орфанные болезни и почему их так сложно лечить